基因細胞治療產業化定制大爆發

近年來，基因細胞治療（CGT）CDMO極為火爆。比方說，被稱為“科創板CGT CDMO第一股”的和元生物，2022年3月22日登陸科創板，每股13.23元的發行價開盤漲至20.7元，最終以21.91元收盤，漲幅達65.61%。其招股說明書中顯示，其CGT CDMO業務2018-2020年的年復合增長率達180.67%。

與傳統的CDMO業務相比，CGT CDMO的業務規模還比較小，但增長速度快。例如和元生物2022年上半年的CGT CDMO業務實現收入10690.61萬元，較上年同期增長 47.98%；而博騰股份2022年上半年的CGT CDMO業務營業收入約1126.71萬元，同比增長80%。

那么，CGT CDMO的爆發力從何而來？

競跑緊跟需求

自2015年起，全球CGT在研管線項目開始快速增長，CAR-T、干細胞療法、病毒載體療法、溶瘤病毒等都屬于CGT領域。業內出現了類似“小分子屬于過去，大分子屬于現在，而CGT屬于未來”的聲音?？梢姌I內對CGT期望之高。

CGT火熱的同時，有些問題也不容忽視。

首先是CGT研發成本高。據Frost & Sullivan分析，CGT在發現和臨床前階段研發費用為9億～11億美元，臨床階段研發費用為8億～12億美元，高于傳統藥物發現和臨床前階段6億～7億美元、臨床階段6億～8億美元。

再則是CGT研發生產難度大。將外源基因導入靶細胞的遞送系統一直是CGT研發與生產痛點，當前最常用的載體是病毒載體，大規模制備工藝和質量控制仍存在較大困難，基因治療載體的開發和改造、生產工藝及質量控制亟需先進技術平臺與豐富項目經驗提供支持。

與傳統藥物相比，CGT藥物的定制化程度高、工藝難度大、環境條件苛刻、質控難度大?！芭伍g的一致性”成為CGT藥物研發生產不可回避的問題，也是監管部門十分關注的點。有數據顯示，在臨床后期各階段，CGT產品相比抗體類藥物被監管機構中斷的比例更高，其中由CMC問題導致中斷的比例遠遠高于單抗藥物。

因此，CGT的研發與生產企業有著更強烈的外包需求，通過外包降低研發生產風險以及成本、縮短企業研發周期，以及滿足監管機構對于產品質量、安全上的合規要求。

CGT CDMO服務主要包括研發階段制備工藝開發與過程控制、質量監測及CMC服務，臨床試驗和商業化產品的GMP生產，載體生產所需的細胞系構建等。這些使得CGT更依賴CDMO。

目前已上市的CGT產品大多都與CDMO企業簽訂了長期合作協議。如全球首款CAR-T產品擁有者Novartis，與CDMO企業Oxford BioMedica公司簽訂了數年的合同，為其已上市基因療法產品Kymriah提供制造過程中所需要的病毒載體。已經聯合推出了Yescarta、Tecartus等CAR-T產品的Kite和Gilead也簽訂了CDMO外包服務協議。

也因此，Frost & Sullivan給予CGT CDMO更高的增長預測，預計2020-2025年，全球CGT CDMO市場復合增長率將達35.5%以上，2025年市場預計將超過78億美元；而中國市場增速將快于全球，預計2020-2025年復合增長率達51.5%，2025年將超過100億元。

國內競爭格局

目前，國內的CGT CDMO企業數量漸多。

這當中有傳統醫藥外包服務行業向CGT CDMO領域延伸的，如前面提到的博騰股份就布局了博騰生物，又如藥明康德布局藥明生基，金斯瑞生物科技將其生物藥事業部做成了金斯瑞蓬勃生物，凱萊英也準備將凱萊英生物打造成為全球生物藥及CGT CDMO領軍企業。

還有早期的CGT企業延伸或轉型CDMO業務，如普瑞金生物，本身亦做CGT產品研發，目前已有多個CAR-T、TCR-T產品申報IND或獲得臨床批件。

當然，還有在CGT CDMO上擁有技術、資源優勢的學術界、產業界人才建立的CGT CDMO，比如瞄準病毒載體在基因治療領域的前景而創立的和元生物。

從國內的CGT CDMO企業來看，其業務幾乎都會沖著“一體化服務”“端到端”布局，從臨床級載體和細胞制劑的開發制備，全面滿足客戶的早期研發、臨床和大規模商業化生產的需求，病毒載體也集中在腺相關病毒、腺病毒、單純皰疹病毒、慢病毒載體和質粒等。CGT CDMO企業未來的差異化發展與突圍，尚需時間觀察。

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